AI药物重定位真能为每位患者量身定制治疗方案吗？
是的，但仅限于特定且设计严谨的研究中。一项2026年针对急变期慢性粒细胞白血病（CML）的研究采用了一种人工智能策略，通过全外显子组测序分析每位患者独特的突变特征[2]。结果显示：12名患者各自拥有不同的治疗方案，没有两位患者的推荐用药清单完全相同。例如，携带S3/S5特征的患者被推荐使用奥拉帕利等PARP抑制剂，而携带S1特征的患者则被推荐使用恩西地平等IDH抑制剂[2]。这表明，至少在这一癌症类型中，人工智能能够超越“一刀切”的疗法，实现真正的个体化精准治疗。
在不同患者群体中应用AI的主要障碍是什么？
最大的障碍在于数据质量和模型可解释性。一篇2026年关于人工智能在药物研发中的综合综述明确指出，“患者异质性”与数据质量、监管适应性并列，是关键的转化障碍[1]。该综述指出，许多AI模型所训练的数据集可能无法代表真实世界人群的全面多样性，从而导致潜在的偏差[1]。例如，2022年一篇关于基于结构的药物重定位方法的综述指出，传统AI模型通常依赖静态分子结构，这可能无法捕捉患者之间动态的生物学差异[4]。这意味着，尽管AI在受控研究中表现良好，但当应用于训练数据中代表性不足的人群时，其性能可能会下降。
这些证据在不同疾病中是否站得住脚？
证据在癌症领域最为充分，但在其他领域也展现出潜力。针对慢性粒细胞白血病（CML）的研究[2]是人工智能处理患者多样性最直接的案例，但仅限于单一疾病。2025年一项关于子宫内膜异位症的研究利用人工智能平台识别新药靶点和老药新用，但该研究聚焦于单一疾病，且未明确在不同患者亚群中进行测试[5]。同样，2024年一项关于骨病硬化蛋白抑制剂的研究使用人工智能构建了3D-QSAR模型，但该模型仅基于美国食品药品监督管理局（FDA）批准的药物测试集进行验证，并未涉及多样化患者群体[3]。因此，尽管相关方法正在开发中，但支持跨群体广泛可靠性的证据仍然薄弱。
关于这些来源
该回答基于5篇经同行评审的研究——发表于2022年至2026年间，其中4篇为2024年及以后发表，3篇发表于Q1期刊，累计被引用114次——这些研究是从59篇论文中筛选出的5篇通过质量审查的文献中，选取的最相关成果，而59篇论文则源自一个涵盖超过5亿篇文献的数据库。
本文引用的文献
从算法到资产：人工智能在临床前药物发现中的角色及其向临床转化面临的障碍综述
这篇2026年的综述指出，患者异质性是人工智能在药物发现中面临的关键转化障碍，此外还有数据质量和模型可解释性问题，并提到许多模型难以应对多样化人群[1]。
从生物复杂性到临床精准：一项首创的单患者级AI策略，利用COSMIC突变特征以急变期慢性粒细胞白血病为模型，实现复发、难治或转移性癌症的精准药物重定位。
在一项2026年关于急变期慢性粒细胞白血病（CML）的研究中，一种利用COSMIC突变特征的人工智能策略为12名患者分别生成了独特的药物重定位方案，且没有两名患者获得相同的推荐疗法，这展示了真正的“N-of-1”精准医疗[2]。
基于人工智能的FDA批准老药重定位抑制硬骨素的3D-QSAR模型。
一项2024年的研究利用基于人工智能的3D-QSAR方法，对FDA批准的药物中抑制硬骨素的作用进行了建模，得到了具有统计显著性的模型（q²=0.532，r²=0.969），但该模型仅在药物测试集上进行了验证，并未在多样化的患者群体中加以验证[3]。
基于结构的药物重定位：传统与先进的人工智能/机器学习辅助方法
一篇2022年关于基于结构的药物重定位综述探讨了传统方法与人工智能方法，指出AI模型通常依赖静态分子结构，可能无法捕捉患者之间动态的生物学差异[4]。
利用人工智能识别和验证子宫内膜异位症的新型治疗靶点及药物再利用。
一项2025年的研究利用人工智能平台识别出子宫内膜异位症的新药物靶点（GBP2、HCK）及一种老药新用（Lifitegrast），并在小鼠模型中进行了验证，但未明确在不同患者亚群中进行测试[5]。