延缓β细胞流失，究竟能带来多大好处？
保留β细胞功能最令人信服的好处是降低严重低血糖的风险——即危险的低血糖水平，可能导致癫痫发作或意识丧失。在一项针对1型糖尿病患者的长期研究中，患者平均病程为35年，残余C肽（胰岛素生成的标志物）水平最高的患者严重低血糖发生率为27%，而无残余功能的患者则为70%[5]。这是安全方面的显著差异，即使它不会大幅改变你每日的胰岛素剂量。
但对日常血糖控制的影响则不那么明确。2025年一项涵盖19项试验的荟萃分析发现，免疫疗法能保留C肽，但并未改善HbA1c（三个月内的平均血糖水平）[2]。这表明，虽然你自身的β细胞仍在工作，有助于缓冲极端低血糖，但整体血糖控制可能仍取决于你对胰岛素和饮食的管理水平。
为什么试验显示能保护β细胞，却不能更好地控制血糖？
最佳情况来自PROTECT试验，这是一项针对217名新确诊1型糖尿病儿童和青少年的替普利珠单抗大型3期研究。该研究显示，在78周时C肽水平得到显著保留，治疗组中有94.9%的患者维持了具有临床意义的水平，而安慰剂组这一比例为79.2%[1]。然而，在胰岛素剂量、糖化血红蛋白或目标血糖范围内的时间方面，两组之间没有显著差异——而这些恰恰是日常管理中最关键的结局指标[1]。
这种脱节很可能是因为在试验中，所有受试者都接受了强化胰岛素管理，这可能会掩盖保留β细胞功能带来的益处。荟萃分析指出，HbA1c未见改善可能正是由于这种“强化胰岛素管理掩盖了治疗获益”[2]。因此，在真实临床实践中，保留β细胞或许仍有帮助，但试验无法证明这一点，因为试验设计本身就旨在让所有参与者的血糖都得到严格控制。
另一个例子是维拉帕米，一种降压药，在一项针对88名儿童的随机试验中，该药在52周时显示出C肽水平高出30%[3]。然而，HbA1c的差异并未达到统计学显著性（6.6%对比6.9%）[3]。因此，尽管自身胰岛素分泌有所改善，但在试验环境中并不自动转化为更低的A1c水平。
这种益处能长期维持吗？
证据表明，保护效应会随时间推移而减弱。荟萃分析发现，胰岛素需求量的减少程度逐渐下降，时间因素可解释治疗效应变异的49%[2]。这意味着，若无持续治疗，保留β细胞的初始获益可能无法维持多年。
然而，即使是暂时的保留也能带来持久的安全益处。长期的DCCT/EDIC研究表明，35年后仍保留任何残余C肽的人，其严重低血糖风险较低，且这与诊断时较高的C肽水平相关[5]。因此，早期保留或许能为一段“蜜月期”奠定基础，从而在数十年内降低低血糖风险，即便它无法完全阻止疾病进展。
关于这些资料来源
本回答基于5项同行评审研究——发表于2021年至2025年间，其中1项为2024年或之后发表，4项发表于Q1期刊，合计被引用517次——这些研究是从7项通过质量筛选的研究中选出的最相关成果，而后者又源自从超过5亿篇论文的数据库中检索到的57篇文献。
本文引用的文献
替普利珠单抗与新诊断1型糖尿病中的β细胞功能
在一项针对217名新诊断1型糖尿病儿童及青少年的3期随机试验中，替利珠单抗在78周时保留了C肽水平（平均差异0.13 pmol/mL），但未改善胰岛素剂量、糖化血红蛋白或目标范围内时间。
1型糖尿病的免疫调节干预：一项系统综述与荟萃分析揭示β细胞保护与血糖控制之间的悖论性分离
一项纳入19项试验（n=1,852）的荟萃分析发现，免疫疗法能够保留C肽（SMD=0.221），但未能改善HbA1c，且胰岛素减量带来的益处随时间逐渐消退（R²=49%）。
维拉帕米对新诊断儿童1型糖尿病患者胰岛β细胞功能的影响
在一项纳入88名儿童的随机试验中，维拉帕米使52周时的C肽水平提高了30%（校正后差异为0.14 pmol/mL），但HbA1c差异无统计学意义（6.6%对6.9%）。
替普利珠单抗：一种保留β细胞功能的1型糖尿病疾病修饰疗法
一项对五项试验中609名患者的综合分析显示，替利珠单抗在第1年和第2年保留了C肽水平（平均增加0.08和0.12 nmol/L），并将胰岛素用量减少了0.08和0.10单位/公斤/天。
长期1型糖尿病中残余β细胞功能与低血糖发生率降低相关
在一项长期队列研究（DCCT/EDIC，n=944）中，12.4%的患者在35年后仍保留残余C肽；残余水平较高者严重低血糖发生率显著更低（27%对比70%）。