干细胞究竟能恢复多少视力？
简而言之：部分改善，而非完全治愈。2022年一项针对28只晚期AMD眼睛的研究显示，接受人羊膜（含多能干细胞）视网膜下植入的患者，12个月后平均视力从约20/1600（仅能数手指）提升至约20/320（能看清视力表上的大号字母）[1]。这一改善具有实际意义——足以辨认面容或阅读大号字体——但距离正常的20/20视力仍有很大差距。在该研究为期一年的随访中，无一患者出现导致湿性AMD的异常血管增生复发[1]。
2021年一项针对视网膜疾病干细胞试验的综述证实了这一模式：在多项使用胚胎干细胞或诱导多能干细胞来源的视网膜色素上皮细胞的研究中，患者视网膜功能得到改善，且未出现严重副作用[9]。然而，改善效果有限，该疗法尚未成为标准治疗方案。同一篇综述指出，间充质干细胞（源自骨髓）也已用于年龄相关性黄斑变性的临床试验，虽取得积极但有限的结果[9]。
干细胞疗法如何治疗黄斑变性？
年龄相关性黄斑变性会损害视网膜色素上皮（RPE）——这一层细胞负责支持感光细胞。干细胞疗法的目标正是替换或修复这些受损的RPE细胞。在实验室中，科学家可以将诱导多能干细胞（iPSCs）——由患者自身的皮肤或血细胞制备而成——转化为健康的RPE细胞[4]。这些实验室培养的RPE细胞随后可被移植到眼中，以重建感光细胞的支持结构[4][9]。
另一种方法利用干细胞并非替换细胞，而是输送保护因子。例如，2025年的一项细胞培养研究表明，骨髓干细胞（BMSCs）能减少β-淀粉样蛋白（一种与年龄相关性黄斑变性相关的蛋白质）对视网膜色素上皮（RPE）细胞的毒性作用，恢复细胞活力并调控视觉周期相关基因的正常表达[2]。同样，2023年的一项动物研究发现，间充质干细胞来源的外泌体（微小囊泡）可通过激活Nrf2/Keap1抗氧化通路，保护RPE细胞免受氧化应激损伤——而氧化应激正是干性年龄相关性黄斑变性的关键诱因[8]。这些研究表明，干细胞既能替代受损组织，又能提供持续保护。
有哪些注意事项和风险？
干细胞疗法治疗年龄相关性黄斑变性仍处于实验阶段。2021年最大规模的临床试验综述指出，尽管早期研究未报告严重副作用，但接受治疗的患者数量较少，随访时间也较短[9]。伦理争议和免疫排斥仍是潜在问题，尤其是使用胚胎干细胞时；不过，诱导多能干细胞（由患者自身细胞制备）可规避其中许多问题[4][6]。
重要的是，并非所有AMD患者都适合该疗法。2022年那项显示视力改善的研究仅针对晚期病例——无论是伴有异常血管的湿性AMD，还是干性AMD的晚期阶段（即地图样萎缩）[1]。对于更早期的阶段，现有疗法如针对湿性AMD的抗VEGF注射更为成熟[7]。2023年一项研究发现，一种名为“视力保护疗法”（低强度激光）的非干细胞疗法在预防干性AMD向湿性AMD转化方面，比标准护理更有效，可将风险降低约5.7倍[3]。这表明，对于部分患者而言，现阶段其他干预措施可能比干细胞疗法更为适宜。
最后，干细胞疗法的成本和可及性是主要障碍。相关操作过程复杂，需要专门的手术技术（如视网膜下注射）和长期随访[1][5]。患者应警惕那些提供未经证实干细胞治疗的违规诊所，因为这些治疗可能造成严重伤害。
关于这些来源
该答案基于9项同行评审研究构建而成——发表于2021年至2025年间，其中3项为2024年及以后发表，4项发表于Q1期刊，累计被引用240次——这些研究是从11项通过质量筛选的研究中选出的最相关成果，而后者又源自从超过5亿篇论文数据库中检索到的63篇文献。
本文引用的文献
晚期年龄相关性黄斑变性的羊膜下移植人羊膜
在一项为期12个月、针对28只晚期AMD眼睛的研究中，视网膜下植入人羊膜（一种多能干细胞来源）使平均视力从1.9 logMAR（约20/1600）提升至1.2 logMAR（约20/320），且未见异常血管复发。
靶向年龄相关性黄斑变性中的血管生成与视觉周期：干细胞与长春西汀的作用
在AMD的细胞培养模型中，骨髓干细胞（BMSCs）恢复了被β-淀粉样蛋白损伤的RPE细胞的活力，下调了促血管生成基因VEGF-A的表达，并恢复了视觉循环基因的正常表达，其中与长春西汀联合使用时效果最为显著。
预防新生血管性年龄相关性黄斑变性的视觉保护疗法。
在一项涵盖超过8000只眼睛的大型数据库分析中，与标准治疗相比，视力保护疗法（低强度激光）将干性年龄相关性黄斑变性向湿性转化的风险降低了约5.7倍，且随时间推移能更好地维持视力。
人诱导多能干细胞来源的视网膜色素上皮细胞：为年龄相关性黄斑变性的细胞疗法开辟新视野
本综述探讨了从诱导多能干细胞（iPSC）生成视网膜色素上皮（RPE）细胞的方案，并指出iPSC避免了胚胎干细胞存在的伦理和免疫学问题，使其成为年龄相关性黄斑变性（AMD）细胞治疗中极具前景的细胞来源。
年龄相关性黄斑变性的治疗途径：突破与瓶颈
本综述涵盖了AMD的前沿治疗方法，包括干细胞疗法和基因疗法，并指出纳米颗粒药物递送系统（如聚合物纳米颗粒、微针）能够突破眼部屏障，从而提升治疗效果。
视网膜疾病中的干细胞治疗：进展、挑战与未来展望
本综述总结了干细胞疗法在视网膜疾病中的应用，指出尽管临床试验显示出前景，但仍面临伦理问题、免疫排斥及递送技术等挑战，而基因编辑与生物材料的创新有望改善治疗效果。
炎症在年龄相关性黄斑变性中的作用——地理萎缩的治疗前景
本综述关于AMD中的炎症指出，虽然抗VEGF疗法是湿性AMD的标准治疗，但针对地图样萎缩（晚期干性AMD）的治疗方法正在涌现，包括补体抑制剂（如pegcetacoplan、avacincaptad pegol）以及旨在延缓退行性变并恢复功能的干细胞疗法。
间充质干细胞外泌体作为纳米治疗剂用于干性年龄相关性黄斑变性
在干性年龄相关性黄斑变性小鼠模型中，间充质干细胞外泌体（纳米治疗剂）通过激活Nrf2/Keap1抗氧化通路，保护视网膜色素上皮细胞免受氧化损伤，减少活性氧并维持视网膜结构。
干细胞疗法治疗视网膜变性：迄今的证据
这篇关于干细胞疗法治疗视网膜退行性疾病的临床前及临床证据综述指出，源自胚胎干细胞或诱导多能干细胞的视网膜色素上皮细胞在试验中已显示出改善视网膜功能的效果，且未出现严重副作用；同时，间充质干细胞已被用于治疗视神经病变和青光眼，并取得了积极成果。