两种设计回答的问题略有不同
常规治疗试验问的是:在患者原本会接受的照护之外加上CPAP,是否更胜一筹。治疗性CPAP与常规治疗的试验正是这种比较,该试验随访了阻塞性睡眠呼吸暂停合并2型糖尿病的患者,报告HbA1c下降,尤其是在起始水平为6.5%或以上的患者中[1]。由于对照组接受的是普通照护而非假设备,这一结果把夜间呼吸改善的效果与这些患者身上发生的其他一切因素混在了一起。
假对照试验问的是一个更窄的问题:真实压力是否胜过一种感觉像治疗但并不能撑开气道的设备?这种设计剔除了使用机器的仪式感、诊所工作人员的关照以及对获益的预期。那篇关于人工智能支持系统的综述也不是这种试验;它比较了人工智能支持的方法与常规治疗,报告两个干预组的HbA1c均显著较低,并在六个月时测量了CPAP依从性[2]。因此,这里的两个来源在对照组和所测试的内容上都不同,而不仅仅在于是否使用了假设备。
为什么假对照可能缩小表观获益
如果仅仅戴上口罩并接受监测就能改善习惯或睡眠规律,那么常规治疗比较会把功劳归于CPAP,而假对照比较则会将其归因于治疗中类似安慰剂的部分。这是假对照估计可能更小的一个合理解释,但这是一种有待检验的机制,而非这些论文所证明的内容。两项来源都没有报告假对照组,因此都无法显示当假设备作为对照时,观察到的HbA1c变化有多少仍然存在。
常规治疗的结果还取决于计入的是哪些人。报告的下降集中在HbA1c达到或超过6.5%的患者中[1],这意味着该试验的平均改善部分是关于起始水平的故事:有更多下降空间的人可以降得更多。招募类似人群的假对照试验可能出于同样的原因显示更小的平均变化,也可能显示相似的变化,而现有证据无法确定哪一种。
这些结果能告诉你什么、不能告诉你什么
那篇人工智能综述对“改善”在不同研究中的含义提出了一个有用的警示。它报告两个干预组的HbA1c均较低,而非CPAP与对照之间的清晰分离[2],并且将CPAP依从性本身作为一个结局来追踪。这一模式与获益并非气道压力所特有的情况相一致,但也与一项规模太小或时间太短而无法区分两组的研究相一致。摘要没有提供足够细节来在这两种解读之间做出选择。
对于试图判断CPAP效果大小的读者来说,实际的要点是:对照组的定义决定了估计值。常规治疗比较回答的是“CPAP是否优于这些患者原本已接受的照护”,而假对照比较回答的是“压力本身是否在起作用”。对于决定是否提供治疗的诊所来说,第一个是更相关的问题;对于理解为何出现任何获益来说,第二个是更相关的问题。这里的证据直接支持第一种比较[1],而仅通过一篇未使用假对照的综述间接涉及第二种[2]。
如何阅读你看到的下一个CPAP与糖尿病研究
在看标题数字之前先检查对照组。如果比较的是常规治疗,预计估计值会包含接受治疗所带来的一切,并留意获益是否集中在起始HbA1c较高的人群中,正如那项报告6.5%或以上患者下降的试验所示[1]。如果比较的是假设备,预计数字会更小,并询问研究是否足够长、足够大以检测到它。
还要检查研究在HbA1c之外测量了什么。那篇人工智能综述在六个月时追踪了CPAP依从性[2],这一点很重要,因为一项试验可能显示两个组的HbA1c均较低,却几乎无法说明机器是否被使用到足以改变呼吸的程度。同时报告依从性和HbA1c的结果,比只报告平均血糖指标的结果提供更多信息,无论它使用哪种对照组。
本文引用的文献
OSA患者的慢性间歇性缺氧
在阻塞性睡眠呼吸暂停合并2型糖尿病的患者中,与常规治疗相比,治疗性CPAP与HbA1c下降相关,尤其是在HbA1c达到或超过6.5%的患者中。
人工智能系统在医疗保健中的有效性:临床与组织结局的系统综述
一篇关于医疗保健中人工智能支持系统的综述报告,与对照组相比,两个干预组的HbA1c均显著较低,并在六个月时评估了CPAP依从性。
